AviadoBio lance un essai clinique révolutionnaire au Royaume-Uni
AviadoBio a officiellement lancé son essai clinique de phase 1/2 ASPIRE-FTD au Royaume-Uni, marquant ainsi une avancée significative dans la recherche d'un traitement contre la démence frontotemporale (FTD) causée par des mutations du gène GRN (FTD-GRN).
La thérapie génique expérimentale AVB-101 est conçue pour traiter une forme dévastatrice de démence précoce qui touche généralement les personnes âgées de moins de 65 ans.
Une nouvelle frontière dans le traitement de la démence
L'essai, qui recrute actuellement des patients à l' Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust (CUH), sera bientôt rejoint par l' l'University College London (UCL).
Le Centre de neurothérapies avancées du Conseil de santé universitaire de Cardiff et Vale, l'un des premiers établissements en Europe équipé pour les perfusions guidées par IRM, soutiendra les participants britanniques et internationaux dans l'administration de l'AVB-101.
La démence frontotemporale est une maladie évolutive qui bouleverse la vie des personnes qui en sont atteintes. Elle se caractérise souvent par des changements de personnalité, des troubles exécutifs, de l'apathie, des problèmes de mobilité et une perte du langage.
Les patients présentant la mutation GRN produisent des niveaux plus faibles de progranuline, une protéine essentielle à la santé des cellules cérébrales. L'AVB-101 vise à rétablir ces niveaux en délivrant un gène GRN fonctionnel directement au cerveau.
Une approche précise de la thérapie génique
Contrairement aux thérapies traditionnelles, l'AVB-101 est administré à l'aide d'une technique neurochirurgicale mini-invasive qui contourne la barrière hémato-encéphalique et cible le thalamus, un centre névralgique pour la connectivité cérébrale.
Cette approche garantit non seulement une administration précise, mais permet également de réduire la posologie tout en limitant l'exposition systémique.
Un neurochirurgien impliqué dans le équipe de livraison de Cardiff a souligné l' innovation derrière cette procédure, la qualifiant d'avancée majeure dans la recherche d'un traitement contre la DFT, et exprimant l'espoir que cet essai puisse être le début d'une solution concrète pour les patients qui, depuis longtemps, ne disposent d'aucune option efficace.
Par ailleurs, le directeur médical d'AviadoBio s'est dit fier d'avoir franchi deux étapes importantes : le lancement de l'essai ASPIRE-FTD et le traitement des premiers patients avec l'AVB-101, qualifiant cela de moment significatif dans le développement de la thérapie génique pour la FTD-GRN.
Un effort collaboratif mondial
L'essai ASPIRE-FTD s'inscrit dans un cadre collaboratif plus large. L'UCL participe à l' Initiative sur la démence frontotemporale génétique, qui rassemble des institutions cliniques et de recherche à travers l' Europe et Canada dans la recherche de percées pour cette maladie difficile.
Un professeur de l'UCL participant à l'essai a déclaré qu'ils étaient fiers de prendre part à cet essai révolutionnaire, dans lequel l'administration ciblée d'une thérapie génique AAV dans le thalamus pourrait offrir une solution modificatrice de la maladie pour la DFT. C'est un exemple éloquent de la science porteuse d'espoir.
Des perspectives prometteuses
Alors que l'essai ASPIRE-FTD prend de l'ampleur au Royaume-Uni, il représente plus qu'une simple avancée clinique : il offre une nouvelle orientation pour les soins liés à la démence. Avec l'AVB-101, AviadoBio vise non seulement à ralentir la progression de la FTD-GRN, mais aussi à transformer la norme en matière de soins grâce à une thérapie génique innovante ciblant le cerveau.
En résumé, le lancement de l'essai ASPIRE-FTD place le Royaume-Uni à l'avant-garde de la recherche neurologique, ouvrant la voie à une ère potentiellement révolutionnaire pour les personnes atteintes de démence frontotemporale.
Grâce à des partenariats stratégiques, une technologie de pointe et un engagement à redonner espoir, l'AVB-101 pourrait redéfinir l'avenir du traitement de la DFT.
Crédits : AviadoBio lance un essai clinique au Royaume-Uni pour une thérapie génique contre la DFT
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