La lériglitazone atteint son critère d'évaluation principal dans l'essai NEXUS pour le traitement de la cALD pédiatrique
Minoryx Therapeutics et Neuraxpharm Group ont annoncé une avancée significative dans le traitement de l' adrénoleucodystrophie cérébrale (cALD) chez les patients pédiatriques.
Les entreprises ont déclaré que leriglitazone, un traitement oral à prise unique quotidienne, a atteint avec succès le critère d'évaluation principal de l'essai NEXUS, une étape clé qui redonne espoir aux patients et aux familles touchés par cette maladie dévastatrice.
L'essai NEXUS, d'une durée de 96 semaines, visait à évaluer l'efficacité du lériglitazone chez les garçons atteints de cALD, une maladie neurologique rare et potentiellement mortelle. Les 20 patients participant à l'étude sont restés cliniquement stables tout au long de l'essai.
Il convient de noter que 35 % des patients ont obtenu un arrêt de la maladie, un chiffre nettement supérieur aux 10 % généralement attendus sur la base de l'évolution naturelle. Il est important de souligner qu'aucun événement indésirable grave lié au traitement n'a été signalé, ce qui confirme le profil de sécurité du traitement.
Le chercheur principal mondial de l'essai NEXUS a souligné l'importance des résultats, affirmant que l'ALD cérébrale chez les garçons est une maladie dévastatrice tant pour les patients que pour leurs familles, les options thérapeutiques étant limitées. Les résultats de l'essai NEXUS montrent que la leriglitazone répond à un besoin critique de traitements non invasifs pour arrêter ou ralentir la croissance des lésions.
Suite à ces résultats positifs, Minoryx Therapeutics et Neuraxpharm Group prévoient de déposer une demande d' autorisation de mise sur le marché européen (MAA) d'ici mi-2025. Les PDG des deux sociétés ont fait part de leur optimisme quant aux résultats de l'essai.
Le PDG de Minoryx Therapeutics a exprimé son enthousiasme, se réjouissant des résultats positifs obtenus par NEXUS, qui démontrent que la lériglitazone stoppe les lésions cérébrales chez les enfants atteints de cALD et enrayant la progression clinique. Ces résultats sont corroborés par les conclusions d'autres études sur la cALD, et la société a l'intention de soumettre dès que possible une demande d'autorisation de mise sur le marché à l'EMA.
Faisant écho à ces sentiments, le PDG du groupe Neuraxpharm a ajouté que la cALD est une maladie neurologique grave aux conséquences dévastatrices. Les résultats de cet essai sont extrêmement encourageants, et ils s'engagent à fournir aux patients un nouveau traitement efficace.
Au vu de ces résultats prometteurs, Minoryx et Neuraxpharm ont déjà commencé à rassembler les documents réglementaires à soumettre à l'Agence européenne des médicaments. Les résultats complets de l'essai NEXUS seront présentés lors des prochaines conférences de neurologie, soulignant ainsi davantage cette avancée importante pour la communauté médicale.
En conclusion, les résultats positifs de l'essai NEXUS marquent une avancée significative dans la réponse au besoin urgent d'options thérapeutiques non invasives pour les patients pédiatriques atteints de cALD.
La capacité de la lériglitazone à stopper la progression des lésions tout en maintenant la stabilité clinique offre une lueur d'espoir indispensable aux familles touchées par cette maladie dévastatrice. Alors que les entreprises s'apprêtent à soumettre leur demande d'autorisation, l'avenir s'annonce plus radieux pour les jeunes patients atteints de cALD.
Crédits : La lériglitazone atteint son critère d'évaluation principal dans l'essai pivot cALD
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