Minoryx Therapeutics administre la première dose à un patient dans le cadre d'une étude sur le syndrome de Rett
Minoryx Therapeutics a franchi une étape importante dans sa mission de lutte contre les maladies neurologiques rares en administrant le premier traitement à un patient dans le cadre de son étude de phase 2a TREE, qui évalue la sécurité et l'efficacité du leriglitazone dans le traitement du syndrome de Rett.
Cette étape importante marque le début d'une évaluation clinique rigoureuse visant à améliorer la vie des jeunes patients atteints de ce trouble grave trouble neurodéveloppemental.
L'étude TREE est menée à l'unité des troubles neurométaboliques de l' Hôpital Sant Joan de Déu à Barcelone, sous la direction du Dr Ángeles García Cazorla. L'essai porte sur 24 patientes âgées de 5 à 12 ans, qui recevront soit de la leriglitazone, soit un placebo pendant une période de 36 semaines.
Les chercheurs évalueront si le médicament peut améliorer les fonctions cognitives, stabiliser les capacités de communication, améliorer le comportement et ralentir la détérioration neuromusculaire, autant de défis majeurs auxquels sont confrontées les personnes atteintes du syndrome de Rett.
Minoryx a pris de l'élan grâce à ses recherche innovante dans le domaine des troubles du système nerveux central (SNC). Suite aux résultats prometteurs de l'étude NEXUS, qui a évalué la leriglitazone chez des garçons atteints d' adrénoleucodystrophie cérébrale (cALD), la société élargit désormais son champ d'action à d'autres maladies orphelines du SNC pour lesquelles les besoins médicaux sont importants.
Le PDG de Minoryx s'est montré enthousiaste à propos de cette dernière avancée, déclarant que le syndrome de Rett est une maladie dévastatrice et que son entreprise s'engage à explorer comment le leriglitazone peut apporter des bénéfices significatifs à ces jeunes patients.
Ils ont ajouté qu'ils se réjouissaient de collaborer avec les excellents médecins de l'hôpital Sant Joan de Déu afin d'approfondir leur compréhension de l'impact du médicament.
Le potentiel de la lériglitazone repose sur des bases solides issues de la recherche préclinique. Des études ont démontré sa capacité à contrer les altérations bioénergétiques dans les fibroblastes humains atteints du syndrome de Rett, tout en présentant des effets anti-neuroinflammatoires dans des modèles murins du syndrome de Rett.
Ces résultats suggèrent que la lériglitazone pourrait jouer un rôle crucial dans le traitement de certains des mécanismes pathologiques fondamentaux du syndrome de Rett.
Le directeur médical de Minoryx a fait écho à l'optimisme de la société, soulignant que l'étude TREE représente une extension importante de leur travail clinique. Il a déclaré être impatient de lancer cette étude chez des patientes pédiatriques atteintes du syndrome de Rett.
Ils ont ajouté que la lériglitazone avait déjà démontré son innocuité et son efficacité cliniques chez les patients pédiatriques de sexe masculin, ainsi que chez les hommes et les femmes adultes dans le cadre d'études sur l'X-ALD et l'ataxie de Friedreich. Ils estiment que son mode d'action correspond aux principales voies impliquées dans le syndrome de Rett et sont impatients de voir comment il se comporte dans cette population.
L'étude TREE devrait se poursuivre jusqu'au premier semestre 2026, les résultats finaux étant disponibles après que tous les patients auront terminé la période de traitement complète de 36 semaines, suivie d'un suivi de 4 semaines.
Conclusion
Avec le lancement de l'étude TREE, Minoryx Therapeutics poursuit sa mission de lutte contre le syndrome de Rett et d'autres troubles rares du SNC. Forte de ses succès passés dans des domaines connexes, la société espère que la leriglitazone constituera une avancée significative pour les jeunes patients qui disposent actuellement d'options thérapeutiques limitées.
Au fur et à mesure que l'étude progressera, la communauté médicale mondiale suivra de près ses avancées, impatiente de voir si cette thérapie prometteuse peut contribuer à transformer les normes de soins pour le syndrome de Rett.
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