Amlenetug obtient la désignation « Fast Track » de la FDA pour le traitement de l'atrophie multisystématisée
Lundbeck’s investigational drug, amlenetug, has been granted Fast Track Designation by the US Food and Drug Administration (FDA) as a potential treatment for multiple system atrophy (MSA).
Cette désignation souligne l'urgence de développer des traitements contre la MSA, une maladie neurodégénérative rare et agressive pour laquelle les options thérapeutiques sont limitées. La décision de la FDA fait suite aux résultats encourageants de l'essai de phase 2 AMULET, présentés en mars 2024, qui ont démontré des résultats prometteurs dans le ralentissement de la progression de la maladie.
L'amlenetug est un anticorps monoclonal conçu pour cibler toutes les formes majeures d'α-synucléine extracellulaire, une protéine impliquée dans la pathogenèse de la MSA.
En empêchant l'absorption et l'agrégation de l'α-synucléine, l'amlenetug vise à traiter l'un des facteurs critiques contribuant à la progression de la maladie. Afin d'évaluer plus en détail son efficacité et son innocuité, Lundbeck a lancé l'essai MASCOT de phase 3, une étude approfondie conçue pour s'appuyer sur les résultats de l'étude AMULET.
Le vice-président exécutif et directeur de la recherche et du développement de Lundbeck s'est dit confiant dans le potentiel de l'amlenetug et a souligné que la désignation « Fast Track » reflète l'engagement de la société à répondre aux besoins importants non satisfaits dans le traitement de l'AMS.
En outre, la procédure accélérée de la FDA vise à faciliter le développement et à accélérer l'examen des traitements prometteurs pour les maladies graves pour lesquelles il n'existe pas de traitement efficace.
Amlenetug has also received Orphan Drug Designation (ODD) from multiple regulatory agencies, including the US FDA in April 2024, the European Medicines Agency (EMA) in May 2021, and Japan’s Ministry of Health, Labor and Welfare through its SAKIGAKE designation in March 2023.
La FDA accorde le statut ODD aux traitements développés pour les maladies rares touchant moins de 200 000 personnes aux États-Unis, ce qui souligne encore davantage l'impact potentiel de l'amlenetug dans le paysage thérapeutique de la MSA.
L'essai MASCOT de phase 3, actuellement en cours, est une étude interventionnelle à grande échelle qui randomisera les participants afin qu'ils reçoivent soit des doses élevées ou faibles d'amlenetug, soit un placebo pendant 72 semaines. À l'issue de cette période, les patients entreront dans une phase de prolongation en ouvert afin d'évaluer les effets à long terme.
L'objectif principal de l'essai est de déterminer l'efficacité du médicament dans le ralentissement de la progression de la maladie, tandis que les critères d'évaluation secondaires porteront sur le fonctionnement des patients, la gravité de la maladie et la tolérance globale. L'amlenetug est administré par voie intraveineuse toutes les quatre semaines.
L'essai AMULET de phase 2, qui a jeté les bases de l'étude de phase 3, a porté sur 61 patients qui ont reçu soit de l'amlenetug, soit un placebo pendant une période de 48 à 72 semaines, suivie d'une prolongation ouverte de 96 semaines.
L'objectif principal était de démontrer une réduction de la progression clinique, les mesures secondaires étant axées sur les résultats fonctionnels, la charge de morbidité et la réponse globale des patients.
Avec le lancement de l'essai de phase 3 MASCOT et la désignation « Fast Track » accordée par la FDA, l'amlenetug se positionne comme un candidat prometteur dans la lutte contre l'AMS. Les progrès continus de Lundbeck en matière de recherche et de réglementation laissent entrevoir une avancée potentielle pour les patients atteints de cette maladie dévastatrice.
En cas de succès, l'amlenetug pourrait offrir un nouvel espoir et une option thérapeutique indispensable aux personnes atteintes de MSA.
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