La MHRA approuve l'Acoramidis pour le traitement d'une affection cardiaque
Patients souffrant de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM) ont désormais un nouvel espoir, puisque l' Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) a approuvé l'acoramidis (commercialisé sous le nom de Beyonttra).
Cette autorisation fait suite à une procédure accélérée, étroitement alignée sur une recommandation positive émise plus tôt cette année par l' Agence européenne des médicaments (EMA).
L'ATTR-CM est une maladie grave et évolutive causée par un mauvais repliement de la protéine transthyrétine (TTR), qui entraîne l'accumulation de dépôts amyloïdes dans le cœur. Ces dépôts provoquent un durcissement du muscle cardiaque, altérant ainsi sa capacité à pomper efficacement.
Le chlorhydrate d'acoramidine, principe actif de Beyonttra, agit en stabilisant la protéine TTR, ce qui ralentit la progression de la maladie et contribue à préserver la fonction cardiaque.
Le feu vert donné par la MHRA s'appuie sur une solide étude clinique internationale de phase 3 menée auprès de 632 patients. Les résultats ont montré que l'acoramidis était nettement plus efficace que le placebo pour ralentir les lésions cardiaques, les participants bénéficiant d'une augmentation de 77 % des chances de survie et d'hospitalisations cardiovasculaires sur une période de 30 mois.
L'essai a également permis de constater une amélioration de la qualité de vie des patients, une stabilisation des taux de TTR et d'autres marqueurs cardiaques importants. Les effets secondaires courants observés au cours de l'étude comprenaient la diarrhée et la la goutte. La MHRA a confirmé que la sécurité du médicament ferait l'objet d'une surveillance continue.
Soulignant l'importance de cette autorisation, le directeur exécutif par intérim de la MHRA chargé de la qualité et de l'accès aux soins de santé a déclaré que la sécurité des patients et leur accès à des produits médicaux de haute qualité, sûrs et efficaces restaient l'une de leurs principales priorités.
En outre, ils ont souligné que l'autorisation de l'acoramidis reflète l'engagement de l'agence à fournir un accès plus rapide aux médicaments qui ont démontré leur sécurité, leur qualité et leur efficacité, et qui ont été reconnus par des organismes de réglementation internationaux comparables.
Au Royaume-Uni, l'ATTR-CM touche environ 600 personnes atteintes de la forme sauvage, principalement des hommes âgés, et environ 200 personnes atteintes de la forme héréditaire . Pour beaucoup, les options de traitement ont été limitées, ce qui rend cette étape réglementaire d'autant plus importante.
En conclusion
L'autorisation de Beyonttra par la MHRA représente une avancée majeure pour les patients atteints d'ATTR-CM.
Grâce à des preuves cliniques solides, à une collaboration internationale et à une approche centrée sur le patient, cette décision offre une nouvelle option thérapeutique aux personnes atteintes d'une maladie difficile et limitant leur espérance de vie, leur promettant une meilleure qualité de vie et de meilleurs résultats.
Crédits d'actualité : Acoramidis approuvé pour le traitement des maladies cardiaques
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